Uma equipa de cientistas do Centro de Neurociências e Biologia Celular da Universidade de Coimbra (CNC-UC), do Instituto de Investigação e Inovação em Saúde (i3S) e da Universidade do Minho descobriu um composto com potencial para reduzir a gravidade e atrasar o aparecimento da ataxia espinocerebelosa tipo 3, também conhecida como doença de Machado-Joseph.
O estudo, publicado na Advanced Portfolio News, identifica o composto CLR01 como uma molécula com um “efeito único na reversão da disfunção dos neurónios em modelos celulares” desta doença rara, explicou Ana Luísa Carvalho, investigadora do CNC-UC envolvida no trabalho.
De acordo com os investigadores, o CLR01 demonstrou capacidade para interferir nos mecanismos celulares associados à degeneração neuronal, abrindo novas perspetivas para o desenvolvimento de terapias direcionadas a esta patologia neurológica hereditária.
A doença de Machado-Joseph é uma condição neurodegenerativa progressiva, causada por uma mutação genética, que afeta a coordenação motora, o equilíbrio e a fala, conduzindo a uma perda gradual de autonomia. Portugal é um dos países com maior prevalência mundial desta doença, particularmente em algumas regiões, não existindo atualmente cura nem tratamento eficaz capaz de travar a sua progressão.
Os cientistas consideram que esta descoberta representa um avanço significativo na investigação biomédica, ao identificar um novo alvo terapêutico promissor. Apesar de os resultados serem ainda obtidos em modelos celulares, os investigadores sublinham que o trabalho constitui um passo importante para futuras fases de investigação, incluindo estudos pré-clínicos e, eventualmente, ensaios clínicos.
A equipa destaca ainda a importância da colaboração entre instituições científicas nacionais, sublinhando que a investigação realizada em Portugal continua a contribuir de forma relevante para o avanço do conhecimento e para a procura de soluções inovadoras para doenças raras e sem tratamento.



